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开启中国罕见药研发大门

2012年10月16日来自:科学时报 作者:李惠钰 点击:
我要操作
赛诺菲供图
本报见习记者 李惠钰
本报见习记者 李惠钰
 
继去年大手笔收购“孤儿药之王”美国健赞后,欧盟最大制药集团赛诺菲又将探索罕见病的触角伸向了中国。
 
近日,《中国科学报》记者在“赛诺菲中国研发盛典”上获悉,赛诺菲已与国药集团旗下的中国医药(600056,股吧)工业研究总院正式签署合作协议,将共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。
 
事实上,我国本土药企对于罕见病药物的研究几乎为零,此次赛诺菲与中国最大本土药企国药集团的联手,将有望弥补这一空白。
 
“孤儿药”全球升温
 
颖颖刚出生几个月就被发现不会抬头、全身肌肉无力,医生诊断是得了一种罕见的庞贝病。刚满20岁的小林,整天拖着孕妇般的肚子,忍受着如刀割似的骨痛,四处求医后,最终确诊患有戈谢病。
 
庞贝病、戈谢病……这些陌生的疾病在医学界都被称为罕见病。由于罕见病发病率极低、非常少见,患者也因此被形容成“医学的孤儿”。
 
国内具体有多少这样的“孤儿”以及“孤儿病”的种类,目前都还无法确定。而根据美国国立卫生院的统计,美国已有近7000多种疾病被确定为罕见病。世界卫生组织则将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰~1‰之间的疾病或病变。
 
行业专家估计,治疗罕见病的药物将会在全球带来约400亿美元的市场价值。而从全球范围来看,许多跨国药企瞄准这一巨大市场已经很久。
 
此前,辉瑞和葛兰素史克就分别成立相关业务部门和研发部门;诺华也成立了专门的罕见病研究机构,构建起合作和融资机制;罗氏则充分利用其在生物制药领域里的专业知识,通过子公司基因泰克进军罕见病领域。
 
而作为全球第三大制药公司,赛诺菲更是大刀阔斧地进行企业并购。2011年,赛诺菲以逾201亿美元收购罕见药巨头美国健赞,并把公司新的增长点放在生物技术产品和罕见病药物上。
 
此次大手笔的收购,也让赛诺菲有望成为全球罕见病治疗领域的领军者。如今,赛诺菲又开始筹划将这一新增业务拓展到中国市场。
 
国内研发一片空白
 
然而,我国本土药企对罕见病药物的研究至今几乎一片空白。由于罕见病在我国尚无官方的权威定义,此类疾病的种类及患病人群也没有确切的统计数据,而国外数据又不适合中国国情,这导致我国罕见病药物研发遭遇瓶颈。
 
在中国医药工业研究总院副院长易八贤看来,由于罕见病的发生几率很低,所能获得的研究资源非常有限,本土药企基于经济利益的考虑,都没有兴趣研制治疗罕见病的药物。而即使研制出对症药品,价格也是高得惊人,绝非一般患者所能承受,企业也很难收回研发与市场开发的投资。
 
就目前来看,我国罕见病药物仍主要依赖进口,至今还没有一种自主研制生产的罕见病药物上市。
 
赛诺菲亚太研发总裁江宁军表示,目前美国市场获批上市销售的罕见病药物有300多种,相比之下,中国尚在使用的罕见病药物种类只有美国的十分之一,而且还存在许多普查的空白。
 
不过,不少医药投资人认为,按照我国现阶段巨大的人口基数测算,国内罕见病患者人数必定不在少数,中国将是全球罕见病药物市场的重要一块。
 
期待特殊审批通道
 
“对于中国的研发,我们希望能够做到扎实地了解中国市场,做有中国背景的研发。”赛诺菲全球研发总裁曾和礼迫切希望能在中国找到理想的合作伙伴,然后能就共同感兴趣的问题建立长期合作。
 
对于处于初步介入中国罕见病领域的赛诺菲,此时正需要一个从研发到物流都有足够能力的中国药企进行互补,而拥有国企背景的国药集团的出现,使得双方一拍即合。
 
“我们跟赛诺菲合作,正好能利用他们的技术优势,再结合我们的产业化优势,尽快在国内研发并推出更好的药物,满足民众需求,降低医疗费用。”易八贤说。
 
国药集团副董事长王丽峰则表示,赛诺菲与国药集团的合作,探索我国特有的罕见病病因组成、流行病及患病人群特征等情况,这将加快国内罕见病药物研发,为中国患者提供量身定制的治疗方案。
 
不过,由于缺少国内的统计数据,这给赛诺菲的研发工作增加了难度。“合作后,我们将首先一同"摸底"中国到底有多少罕见病,涉及多少人群,具有哪些特征等,只有打造一个比较完整的数据才能有的放矢。”江宁军说。 (责任编辑:DRUGGCP.NET)
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