账号:    
密码:    
验证码:     看不清?点击更换 
    

药物临床试验网--国内最大的临床试验社区门户,专注临床试验,临床研究,CRO、CRA、SMO、CRC信息传播、技术交流、教育培训和专业技术人才服务

当前位置: 首页 > 活动分享 >

变革之路——真实世界研究峰会精彩内容分享(一)

2017年07月03日来自:药物临床试验网 作者: 李国华 点击:
我要操作

        中国的医疗体系正在经历重大变革,医疗支出费用逐年高速增长,迫切需要收集真实世界数据和有说服力的观察研究才能作出以证据为基础的决策。
自从2009年医疗改革措施的启动,标志着全面推进医改的良好开端:向全民提供可负担的医疗。2016年中国全国财政医疗卫生支出(含计划生育)13154亿元人民币,是医改启动前2008年3182亿元的4.1倍,比2015年增长10%,医疗卫生支出占财政支出的比重提高到7.0%。
但是,当前及今后一段时期,在GDP增速放缓的情况下,卫生总费用不能再继续维持前几年的高速增长,否则将导致医疗卫生制度不可持续。迫切需要收集真实世界数据和有说服力的观察研究才能作出以证据为基础的决策。患者、医疗保险提供方、监管者以及政策制定者寻求获得关于各种治疗用于特定人群的真实世界实践中的风险和利益的准确信息。
  2017年6月29-30日,于上海召开的真实世界研究(real world study, RWS)峰会,围绕真实世界研究的数据来源、质量管理、统计分析方法、对中国医药产业的变革、药品营销策略及其在临床研究及医疗决策的支持等方面进行了深度讨论。
 
专家议题

《大数据与上市后评价》
詹思延 北京大学循证医学中心 副主任
  真实世界研究是起源于实用性的临床试验,属于药物流行病学的范畴。是基于临床真实的情况采取的一种非随机、开放性、不使用安慰剂的研究,因此其得出的结果具有很高的外部有效性。当前,针对药品上市后的真实世界临床研究已在世界兴起,其在医药行业的影响力将不容小觑。患者、医生、医疗保险提供方、监管者以及政策制定者都在努力寻求各种来自于特定人群药品使用的准确信息。而真实世界研究则将成为药品临床应用、医保制定、临床路径等各方参考的重要依据,有望对未来医药行业产生深刻影响。
  伴随着每一次政策的调整,行业的发展格局都将产生深刻的影响。去年是“十三五”规划的第一年,国务院各相关部门发布了一系列跟医药相关的规划,如健康中国2030、十三五卫生健康规划、医药工业规划、战略性新兴产业规划,生物产业规划等等,这一些列的部署代表了政府高层对未来几年中长期规划的思路。而在药品监管层面,最明显的变化就是药品的注册标准在提高、准入难度在加大。根据化学药品注册分类改革工作方案,分为“一创二改三抢四仿五进口”,核心思想是提高新药的注册标准。创新药是全球新,而且具有临床价值;改良型新药,强调优效性;而仿制药则强调“一致性”
在做药品安全性、一致性评价时,动辄就要做一个临床试验,但从成本角度来说,大型传统临床试验的费用水涨船高,但由此获得的临床证据却没有得到相应程度的积累,也就是说,每次审批决策都要重新开展规模相似的临床试验,这意味着成本经济性较差。同样的问题也出现在对药品差异化的评价上,很多企业即使有差异化、具备可挖掘潜力的产品,但却没有相应的预算去支持其用传统临床试验——从循证医学角度找到高级别的证据将其产品的差异化和潜在竞争力挖掘出来,并呈现到销售团队乃至市场面前。
 
中国真实世界医疗大数据库的建立及分析
宣建伟 中山大学药学院医药经济研究所 教授
  真实世界医疗大数据库的建立在中国才刚刚开始。这个医疗大数据库的意义在于我们能够把孤岛型的医疗数据能够整合起来形成一个真正意义上的大数据库。在构建大数据库的同时我们还能对现有的数据进行清洗整合结构化让她成为一个真正的能够供研究使用的真实世界医疗大数据库。在我们建立了这些医疗大数据库以后我们能够开展各种各方面的研究。对医院及管理层来讲我们可以进行有效的医院的运营管理的研究。从医生的角度出发我们能够进行真实的以大数据为基础的精准医疗以及临床路径的研究。对付费者来讲我们能进行以大数据为基础的单病种费用的分析及卫生经济学评估以指导决策。对制药及医疗器械企业来讲我们能够进行真实世界的比较性研究。对病人来讲我们也可以进行真实世界的转归及结果研究。总之,大数据的研究应用将是非常广泛的。
  对临床医生改变药品认知的作用:对于一个任何一个药品来讲,尤其是创新药品,我们要对它的临床价值,经济价值,病人价值及社会价值进行全面的评估。只有在这些价值得到了全面的评估以后我们才能做出支付以及其他的决策。而做这些评估数据是基础。医疗大数据库的建立为此提供了有力的支持。基于这些数据得出来的全面的评估将对医生的处方行为和病人的求医行为造成巨大的影响
  基于循证证据的真实世界研究—比较效果研究 刘建平 北京中医药大学基础医学院 主任
  医疗干预措施评价的技术和方法从来就没有停滞不前,既往经典的评价方法仍然会继续存在;但由于它的局限性,改良或者创新评价的技术和方法不可避免,而且单一的评价方法所产生一个劣势就是研究结果难以推广运用到临床实际当中去。因此,在过去10年来,国外率先提出了真实世界研究的模式。我认为这是对传统经典评价方法的补充和完善,并不代表互相排斥或替代。尤其是在药品上市后的再评价和扩大临床适应症方面,真实世界研究能够发挥更大的作用。
  在真实世界研究方法当中,队列研究是最主要的方法,由于具有观察性研究的性质,其研究在贴近真实的情景下面进行,而且通常是大样本、长期随访,因此,能够产生出较高水平的真实世界研究的证据。中国在慢性病的公共卫生防控领域所开展的这些先驱性的工作已经产生了较大的成效,并且得到了行业的普遍认可。然而,开展此类研究,首先需要大项目的支持,其次是需要建立或利用现有的医疗信息资源,比如说医保的数据。由此可见,科学家个体的行为和研究很难触及到这样的层面。要想充分利用医疗信息资源,就必须制定标准化的信息采集、储存和集成系统,加上顶层的设计,才有可能产生如此有价值的研究成果。
  真实世界研究的前提是真实世界信息的采集,即产生数据,然而数据本身并不能成为证据,需要在需求引导下的良好设计的基础之上开展研究,才能产生出“真实世界研究”的证据。这里需要注意的是问题引导的研究,对疗效评价而言,也就是效力和效果评价的区别。传统的理想世界的研究着重于产生“效力”的证据,而临床实际中需要的是效果研究的证据,比如干预措施互相比较的利弊权衡的证据。这类研究的证据更加贴近临床实际,其推广应用性更大。理想世界和真实世界研究模式的最大区别在于研究结果的外推性,也就是我们常说的外部真实性,后者编入指南以后更容易获得临床医生的认可和使用。
  真实世界研究(RWS)的结果要想成为指南使用的证据,首先需要明确研究问题是决策的需要,而本质上不是为了研发新的诊疗措施。RWS对中医药的疗效评价将产生划时代的影响,将有利于优选临床诊疗方案,并在此基础上产生循证的实践指南。因此,可以认为RWS为筛选出临床有效的中医药干预措施提供了新的手段和方法。开展RWS用于中医药的评价研究,需要考虑几个重要因素:一是要了解当前临床实践的现状,比如开展现况调查或稽查;二是基于证据综合的基础上找到当前证据的现状;三是提供候选的待评价方案;四是探讨如何获取真实世界的临床数据;五是基于临床问题的研究和分析,并产生可供利用的证据。
 
(责任编辑:司芳)
1
------分隔线----------------------------
发表评论
请自觉遵守互联网相关的政策法规,严禁发布色情、暴力、反动的言论。
评价:
用户名: 验证码: 点击我更换图片
友情链接

广告业务| 关于我们| 联系我们| 免责声明| 服务条款| 使用帮助| 返回顶部